Une thérapie de pointe a permis à dix enfants de recouvrer la vue. Une nouvelle extraordinaire qui voit le protagoniste l'hôpital de l'Université Vanvitelli de Naples. La clinique ophtalmologique de l'établissement est le premier centre en Italie à être certifié pour la livraison de gènes.
Dix enfants du centre et du nord de l'Italie ont enfin pu recouvrer la vue grâce à la première thérapie génique, un processus qui implique une équipe hautement spécialisée et bien formée composée de cliniciens, médecins, chirurgiens, pharmaciens hospitaliers, infirmières et techniciens. Techniquement, la thérapie s'appelle Voretigene neparvovec de Novartis. Il est utilisé pour les dystrophies rétiniennes héréditaires. C'est une forme rare de dystrophie liée à des mutations dans les deux copies du gène RPE65.
Thérapie de pointe
La thérapie a commencé il y a environ 15 ans. Il est né d'une expérimentation réalisée grâce à la collaboration entre l'Université Vanvitelli, la Fondation Téléthon et le Children Hospital of Philadelphia. En 2019, les deux premiers enfants en Italie ont reçu le traitement. Maintenant Naples est désormais une référence au niveau national pour le traitement des maladies rares de la rétine.
Ce sont les mots de Francesca Simonelli, professeur ordinaire d'ophtalmologie et directrice de la clinique ophtalmologique Vanvitelli : "Les dix patients traités aujourd'hui peuvent écrire, lire (passant en fait, dans certains cas, du braille au papier et au stylo) et se déplacer de manière autonome. Les résultats que nous avons obtenus - élargissement du champ visuel, augmentation de la vision de près, de loin et dans des conditions de faible luminosité - ont donc une valeur scientifique et clinique profonde et témoignent que, dans une pathologie dégénérative, la voie d'un traitement précoce est le gagnant".
La satisfaction de l'Université Vanvitelli
Gianfranco Nicoletti, recteur de l'Université vanvitelli, d'autre part, il a souligné l'investissement de la Région Campanie. Il a également souligné comment un tel travail place la structure parmi les premiers centres en Europe pour le traitement à l'âge pédiatrique ». Enfin, Antonio Giordano, directeur général de l'hôpital, a également exprimé sa satisfaction : « Nous sommes particulièrement fiers d'avoir pu contribuer, en tant que CHU, à la faisabilité de cette opération. Le frisson de voir les images de ces enfants qui parviennent à jouer au football, surtout le soir, nous remplit de joie ».
Source de la photo en vedette : Instagram @unicampania
Merci !
Quelle belle nouvelle !